尼曼匹克病國外新藥研發資訊

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尼曼匹克病


尼曼匹克病(NPD)屬于溶酶體貯積癥,也被稱為鞘磷脂膽固醇脂沉積癥,它是一種常染色體隱性遺傳病,是由于神經鞘磷脂酶缺乏,引起神經鞘磷脂在細胞和組織中過量累積,而引起肝、腎、腦、骨髓等器官病變。[1]

圖片來源:123RF

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 NPD藥物資訊 


近日Azafaros宣布美國食品藥品管理局FDA已授予新型小分子藥物AZ-3102孤兒藥資格,該藥在治療尼曼-匹克病C型中具有獨特的雙重作用。資格的授予是根據最近在第18屆年度會議上公布的AZ-3120在NPD-C小鼠模型中的臨床數據。


Azafaros的主要項目AZ-3102目前正處于臨床開發階段,是罕見病溶酶體貯積病GM1和GM2神經節苷脂增多癥的潛在治療方法。在健康受試者中成功完成了第一次人體臨床研究,顯示出積極的安全性,耐受性和藥效學數據。該化合物此前已經因治療GM2神經節苷脂貯積癥Sandhoff 和Tay-Sachs病,獲得了FDA授予孤兒藥資格。AZ-3102在解決遺傳性代謝紊亂方面疾病具有廣泛的適用性。


NP-C由NPC1基因或NPC2基因突變引起,并以常染色體隱性方式遺傳。NPD-C是一種致命的遺傳性溶酶體貯積癥,這是由于調節膽固醇從溶酶體轉運到包括肝、脾、肺和腦在內的許多器官的細胞質中出現蛋白質功能異常所致。在大腦中,膽固醇的細胞內積累有助于鞘糖脂積累,類似于GM2神經節苷脂貯積癥。支持授予孤兒藥資格認定的臨床前數據顯示,AZ-3102能夠持續釋放而且具有明顯的藥效作用。此外,在用AZ-3102治療的動物組中,震顫水平降低,而在未治療的NP-C動物中通常耗盡的小腦浦肯野細胞則顯著地得到了保護。


美國FDA的孤兒藥指定為藥物開發人員提供了特殊的地位和激勵措施,以促進治療美國不到20萬罕見病患者治療藥物的研發。如果候選藥物獲得監管批準可以免除FDA申請費用的減免、臨床試驗的建議合格臨床試驗費用的設計和稅收抵免。指定將提供七年的市場獨占權。[2]

圖片來源:123RF

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 關于AZ-3102 


Azafaros公司的AZ-3102是一種口服小分子,旨在成為參與糖脂代謝的兩種靶酶的有效和選擇性抑制劑,最初基于萊頓大學和阿姆斯特丹大學醫學院中心發現。它旨在選擇性地抑制參與糖脂代謝的兩種酶,稱為葡糖神經酰胺合酶(GCS)和非溶酶體中性葡糖神經酰胺酶(GbA2)。這種雙重作用模式旨在減少有毒糖脂的積累。Azafaros于2021年在健康志愿者中完成了AZ-3102的首次人體臨床試驗,并于2022年2月從FDA獲得了用于GM2神經節苷脂沉積癥的孤兒藥指定。

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 研發者 


Azafaros首席執行官Stefano Portolano說:“當我們在探索AZ-3102能否為罕見病患者治療提供更廣泛、更有潛力的新選擇, “AZ-3102是一種口服氮雜糖,旨在選擇性抑制糖脂代謝中涉及的兩種酶,以減少毒性糖脂積累并改善受損的溶酶體功能。我們很高興看到FDA認可藥物的這種作用機制,也了解到遺傳代謝罕見病患者群體迫切希望得到安全有效的療法?!?/span>

消息來源:

[1]罕見病診療指南2019版

[2]businesswire.Azafaros Announces FDA Grant of Orphan Drug Designation for AZ-3102 in the Treatment of Niemann-Pick Disease


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